Orkambi/Spinraza

Orkambi. Spinraza. Het ene is een geneesmiddel dat de functie van het chloridekanaal bij Cystic Fibrosis (CF) patiënten verbeterd. Het andere een ‘modified antisense oligonucleotide’ dat ervoor zorgt dat motorneuronen langer blijven functioneren bij Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Qua farmacologie verschillend, maar beide zijn het geneesmiddelen die werkzaam zijn bij een genetische aandoening die ervoor zorgt dat de patiënten niet ouder worden dan zo’n 40 jaar (SMA) of 50 jaar (CF). Beide ziektes hebben een lage prevalentie: De prevalentie van SMA  is 1-2 per 100’00 en CF is ongeveer 1 per 10’000 mensen (afhankelijk van welke bron je neemt; door de zeldzaamheid is het moeilijker om een betrouwbare prevalentie en incidentie te geven). Zet dat af tegen de prevalentie van bijvoorbeeld Diabetes Mellitus (type 1+ type 2) waar dit op ruwweg 60-66 per 1000 mensen ligt.  Beide zijn het geneesmiddelen die de patiënten hoop geven om het verloop van deze ziekte af te remmen en de kwaliteit van hun leven te verbeteren. En beide zijn ze de laatste maanden in het nieuws omdat er problemen waren met de beschikbaarheid voor patiënten in Nederland.

Bij Orkambi liepen de onderhandelingen om dit geneesmiddel in het basispakket op te nemen in eerste instantie stuk. De prijs die de fabrikant ervoor wilde hebben was te hoog volgens de minister. Uiteindelijk werd op 25 november bekend dat het toch in het basispakket komt. Over Spinraza gaat nu een soortgelijke discussie. De prijs is zo’n 80.000 euro per injectie, waarvan er 3 per jaar nodig zijn.  De crux zit hem er natuurlijk in dat de fabrikant zijn geïnvesteerde geld terug wil verdienen voordat het patent afloopt. Een farmaceut is geen non-profit organisatie en ondanks alle mooie visies en missies is het doel gewoon om winst te maken. Punt. Ik heb geen kaas gegeten van Bedrijfskunde, maar reken maar uit: of je verkoopt in bv. Nederland aan 100’00 mensen medicijnen die ze 2 maal daags slikken, of je verkoopt in Nederland aan een veel kleinere groep een middel wat ze maar 3 keer per jaar nodig hebben. Uitgaande van soortgelijke ontwikkelingskosten zal je in de tweede groep een veel hogere prijs moeten vragen om dezelfde winst te maken.

Je zal maar patiënt zijn met een geneesmiddel bijna binnen handbereik, maar dat het net aan je neus voorbij gaat. Dat het prijskaartje dat aan jouw gezondheid hangt te duur is volgens de regering. Of, andersom geredeneerd, dat het prijskaartje dat de fabrikant eraan hangt te hoog is. (Weetje: Hans Vehof onderzoekt bij het lectoraat IZF wat berichtgeving rondom innovatieve geneesmiddelen, en het vooruitzicht op een (nieuwe/betere) behandeling doet met de patiënt. ) En twee weken geleden was er nog extra nieuws doordat er gemeld werd dat apothekers misschien het middel goedkoper zelf in de apotheek konden bereiden.

Tja, ik weet niet of dat daadwerkelijk gaat gebeuren. Allereerst: De farmaceutische industrie controleert op allerlei punten in het productieproces of daadwerkelijk de kwaliteit van het geneesmiddel geborgd is, ze moet SOPs hebben, personeel moet aantoonbaar getraind zijn in GMP etc.. Verder doen ze ook allerlei verplichte testen rondom ‘shelf life’. Kan een apotheek die zelf bereid dezelfde kwaliteit leveren? Misschien wel, misschien niet. Vroeger bereidden alle apothekers zelf ook geneesmiddelen, maar tegenwoordig doen alleen gespecialiseerde apotheken dit. Ik ben te weinig bekend met alle argumenten voor en tegen bereiding van dit soort specifieke geneesmiddelen door apotheken om hier een goede uitspraak over te doen.

Ten tweede kan je je afvragen of de farmaceutische industrie wel bereid is in de toekomst te investeren in nieuwe (wees)geneesmiddelen als apotheken het patent gaan omzeilen. Schieten we onszelf niet in de voet als we door het zelf maken van het ene geneesmiddel de ontwikkeling van een ander middel indirect verhinderen? Aan de andere kant: Is het wel mogelijk om dit patentrecht te omzeilen als het niet meer om een magistrale bereiding voor een individuele patiënt, maar om een patiëntgroep gaat? Geen idee of dit juridisch kan.

Maar stel, stel nu dat in de toekomst meer apotheken weer gaan bereiden, of dat de bestaande bereidingsapotheken meer weesgeneesmiddelen zelf gaan maken… Dan weet ik wel een beroepsgroep die er achter de schermen voor kan zorgen dat alles rondom Kwaliteitsmanagement goed geregeld is.

 

_____________________________________________________________________________________________

PS: In mijn volgende blog het antwoord op de vraag van klas FAD2A: “Waarom zitten we de hele tijd in dit lokaal?”

 

 

 

 

 


2 reacties op ‘Orkambi/Spinraza

  1. Universiteiten kunnen ook geneesmiddelen ontwikkelen. In (sommige) ziekenhuisapotheken heeft men ook verstand van GMP. Als de overheid het wil steunen kunnen geneesmiddelen toegankelijker worden voor patiënten en hoeft er niet gejaagd worden op extreem hoge winsten over de rug van zieke mensen. Geld verdienen is niet erg, maar de winsten die sommige farmaceutische bedrijven najagen zou wel iets minder mogen, is mijn persoonlijke mening.

    Like

    1. Hallo Chris,
      Dankjewel voor je reactie. Klopt! Ziekenhuisapotheken hebben ook verstand van GMP. Berichtgeving in de kranten suggereert echter dat de apotheker om de hoek deze middelen kan bereiden en daar is denk ik geen GMP kennis aanwezig.
      Ik pretendeer ook niet dat ik antwoord heb of het wel of niet kan dat apothekers zelf deze middelen maken.
      Het is jammer dat het zo ondoorzichtig is hoe een prijs tot stand komt.

      En het blijkt maar weer: kostenbesparing vinden mensen prima, totdat het ineens over henzelf of een familielid gaat.

      Like

Geef een reactie

Vul je gegevens in of klik op een icoon om in te loggen.

WordPress.com logo

Je reageert onder je WordPress.com account. Log uit /  Bijwerken )

Google photo

Je reageert onder je Google account. Log uit /  Bijwerken )

Twitter-afbeelding

Je reageert onder je Twitter account. Log uit /  Bijwerken )

Facebook foto

Je reageert onder je Facebook account. Log uit /  Bijwerken )

Verbinden met %s